眼科罕见病基因疗法火热，百健宣布收购 Nightstar

继上周一罗氏宣布收购基因疗法公司 Spark Therapeutics 之后，又一家公司再度向基因疗法公司伸出橄榄枝，并且目标和罗氏一致，瞄准眼科基因治疗药物。

美国时间3月4日，生物技术公司百健（渤健，Biogen）和基因疗法公司 Nightstar Therapeutics宣布达成协议，百健将以8.77亿美元收购 Nightstar，交易预计在今年年中完成，此次收购将扩大百健在临床阶段的眼科产品线，使其可以在竞争对手开发眼科基因治疗药物前抢先进入市场。

根据收购条款，百健将以每股25.50美元的价格收购 Nightstar Therapeutics，这笔近30个交易日加权成交均价溢价70%，但低于上年9月份股价最高点。

就在上个月25日，罗氏集团与美国生物技术公司 Spark Therapeutics 公司宣布，双方达成最终收购协议，罗氏将全现金整体收购 Spark Therapeutics 公司，交易总价约为43亿美元，Spark Therapeutics 公司是基因疗法先驱之一，2017年上市了美国首款基因疗法视网膜营养不良药物 Luxturna，成为第一家获得 FDA 批准，针对遗传性疾病开展基因疗法的公司（见MRCLUB历史消息：罗氏布局基因疗法，43亿美元整体收购 Spark）。

百健对于基因治疗眼科疾病很有兴趣，比如无脉络膜症（CHM）和X连锁色素性视网膜炎（XLRP），去年百健就先支付1.24亿美元与 AGTC 合作，而 AGTC 在遭遇临床挫折后，百健取消了交易合作，但在罕见遗传性眼科疾病的兴趣仍未减弱。

本次百健的收购对象 Nightstar Therapeutics 是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于为患有罕见遗传性视网膜疾的患者开发和商业化新型的一次性治疗。Nightstar 自2013年离开牛津大学以来，通过风险投资和IPO募集资金，推出了针对视网膜适应症的两种基因疗法NSR-REP1和NSR-RPGR。

NSR-REP1是 Nightstar 的主要候选药物，是一种治疗CHM的基因疗法，由含有重组人类互补DNA或cDNA的AAV2载体组成，其设计是透过视网膜下空间注射使眼内产生REP1，此疗法在去年也获得FDA加速审批，授予再生医学先进疗法(RMAT)资格。

NSR-REP1第3阶段试验也将在未来几个月内完成无脉络膜症患者登记，这是一种罕见的退行性遗传视网膜疾病，目前尚无治疗方法，它由X染色体上的CHM基因突变引起，此突变会干扰Rab护送蛋白-1（REP-1）的产生，使细胞内负责蛋白质运输和消除废物的功能丧失，进而造成视力退化。

Nightstar 另一个中期产品 NSR-RPGR 基因疗法，正在进行剂量范围评估的1/2期临床试验，用于治疗患有RPGR突变的X连锁色素性视网膜炎（XLRP）患者。

百健首席执行官 Michel Vounatsos 表示，“眼科是百健一个新兴的增长领域，我们很高兴和 Nightstar 的优秀人才合作，为罕见的视网膜疾病推动具有变革性的基因治疗项目的进展，通过这项收购，我们将继续加强我们的渠道，并进一步执行我们的战略，Nightstar 的加入将提供两个中后期基因治疗资产，以加速我们进入眼科领域，并创造长期股东价值。”