访夏尔中国总经理丛凡：致力于成为中国罕见病领域领航者

根据世界卫生组织（ WHO ）的定义，患病人数占总人口数的 0.65 ‰～ 1 ‰的疾病统称为罕见病。目前经确认的罕见病近 7000 种，我国各类罕见病患者总数已超过 1600 万。夏尔（ Shire ）作为全球罕见病及专科疾病领域的领导者，深切关注包括中国在内的新兴市场的医疗需求。夏尔中国总经理丛凡向丁香园表示，公司希望在未来加速引进更多创新医疗解决方案，并通过与社会各界的广泛合作，造福更多中国罕见病及专科疾病患者。

抓住医改机遇，深耕中国市场

罕见病诊治在世界各国都是一个难题，中国同样面临这样的窘境，在某些方面甚至更加棘手。中国庞大的人口基数，使得罕见病尽管发病率很低，但患者人群多达千万之巨，而且仍以每年 20 万人的数量在增长。丛凡告诉丁香园，中国罕见病的诊断率与治疗率水平相对均比较低，期间存在巨大的未被满足的市场需求。

所幸的是，随着医改逐步向深水区推进，中国医疗管理部门在罕见病领域也推出了一系列令人振奋的措施。对罕见病患者来说，这无异于生命的希望。

2017 年 1 月，国家卫计委医政医管局发布罕见病名录（ 2017 版）征求意见稿。这是中国最具权威、最高层面的官方目录，将为中国罕见病科研、药物注册审评及医保提供最直接的依据。 2017 年 5 月，国家食药监总局（ CFDA ）发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》的征求意见。其中提出，罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。

丛凡认为，这一系列政策的推出，会加快国外罕见病创新药物引入中国的步伐，让更多的罕见病患者享受到顶尖的创新药物。对夏尔而言，这也是发挥专业优势，深耕中国市场的宝贵契机。

2016 年初，夏尔以高达 320 亿美元的金额收购百深（ Baxalta ），进一步奠定了全球罕见病及专科疾病领域领航者的地位。丰富的罕见病产品组合带来的营收已占公司总收入 65 %。除此之外，夏尔一直在不断加大研发领域的投入，目前有近 40 个临床产品项目正在推进，其中超过半数已处于三期临床或上市注册阶段， 70 %在研药品针对罕见病。 2017 年，行业内最具公信力的医药研发数据库 Pharmaprojects 发布全球制药企业在研药物数量排名，夏尔荣登第 18 位。

手握“重器”的夏尔适逢中国罕见病产品发展窗口的开启。丛凡表示，夏尔将全力支持中国罕见病目录的更新计划，将继续寻求与罕见疾病领域的专业机构合作，开展创新疗法的研发和成果转化工作，共同推动我国生物科技领域的发展；同时积极与社会各界建立战略合作关系，长期致力于改变社会上对罕见病的认知误区、提高罕见病及专科疾病患者的诊断率和诊疗水平、提升罕见病治疗在中国的可及性、完善罕见病用药保障政策、以及改善罕见病患者的生活质量，为最终实现“人人享有治疗”和助力“健康中国 2030 ”的建设做出贡献。

引入创新药物，纾解产品可及性

在中国罕见病领域，产品可及性是首当其冲的问题。对此，丛凡表示，夏尔将通过加速引入创新药物，让更多中国的罕见病患者享受到顶尖的创新药物。

目前，夏尔已将三大创新的前沿产品带入中国市场，惠及数以万计的中国患者，其中包括中国目前唯一非血源性第三代全长链基因重组因子VIII产品、全球首个也是目前唯一一个全密闭输液系统软袋白蛋白 Flexbumin ，以及新一代不含钙的降磷药物福斯利诺。

丛凡坦陈，相比夏尔全球丰富的产品线和研发线，在产品引进方面，公司还有很大的施展空间。为此，夏尔将借力快速审批通道，加快优质创新药物引进。

他认为，近一段时间，国家连续推出的利好政策为夏尔在中国的发展创造了良好的机遇。不久前，中国正式成为国际人用药品注册技术协调会（ ICH ）的成员，这对中国医药行业与国际标准接轨非常有利。特别是在欧美等发达国家已经进入早期临床研发药物等，也有望推进中国与发达国家同步上市，为患者获得及时治疗缩短时间。

2017 年 2 月，中国公布最新版的《国家基本医疗保险药品目录》，并在新版目录中调整了对基因重组因子 VIII 的临床应用限制，甲型血友病的儿童患者、出血时的成人患者对基因重组 VIII 的使用均纳入医保范围。这一调整意味着中国广大儿童及成人血友病患者将可以使用世界上最先进的治疗血友病的药物，并使血友病群体接受标准化预防治疗成为可能，助力实现中国血友病患者“血有止境，自由人生”的美好愿景。

在罕见病之外的很多专科疾病领域，夏尔也有很深的积累。完成并购后的夏尔专注于血液疾病、免疫系统疾病、遗传疾病、神经系统疾病、胃肠道与内科疾病、肿瘤疾病以及眼科疾病等核心领域的治疗，目前已有 40 多种产品在全球上市。

以儿童多动症为例，中国目前有近 2000 万学龄儿童患多动症。现有的治疗手段存在一定的局限性。尤为重要的是，中国患儿的诊断率只有 1 %，很多医生也未予以重视，往往将其视之为调皮。在这方面，夏尔储备有先进的药物，已经列入到注册通道中，希望能够尽快在中国上市，早日造福患者。

此外，丛凡特别指出，夏尔在眼科疾病治疗领域也正在建立领导地位。 2016 年第三季度，夏尔在美国率先推出全球首款可同时改善干眼症症状和体征的处方滴眼剂。夏尔在传染性结膜炎相关临床试验项目也正在进行中，为患者提供更多创新眼科保健治疗方案。

丛凡表示，在接下来的一段时间，夏尔除了继续整合产品线，开拓原有市场之外，将更多地贴近中国市场的独特医疗需求，将夏尔领先全球的创新产品逐一引入中国，致力于为中国罕见病患者提供安全有效的治疗方案。

提到创新，丛凡还表示，探索如何与医疗体系政策的制定和实施各方建立更好的合作机制，如何创新商业模式，最终使创新产品很好地被应用，让患者获益，也同样是企业值得思考的问题。

发挥自身优势，提升中国罕见病诊疗水平

除了产品可及性亟待改善之外，罕见病疾病认知低、诊疗水平低是中国罕见病面临的又一大挑战。社会对罕见病的认知不够、预防意识有待加强。大部分医务人员对罕见病缺乏诊断治疗经验和研究，误诊率高，对患者束手无策。而多数罕见病患者对自己的疾病了解甚少，不知如何治疗及预防，备受疾病折磨。例如，在中国 13.6 万血友病人群中，目前接受诊断治疗的只有约 13000 人，其诊断率不足 10 %，且存在严重的治疗药品供应不足。

丛凡认为，提高医生与患者对罕见病的认知，帮助医生找到患者或是解决中国罕见病问题的支点。他向丁香园介绍说，在 2010 年左右，夏尔中国与医疗机构共同发起“血友病分级诊疗系统建设”项目，帮助完善中国血友病病例信息管理，加速中国血友病领域医疗服务的升级。目前，已有 1.3 万名患者在 43 个登记中心进行了注册。

与此同时，夏尔还为省级分级诊疗试点的建立提供支持，对医护人员进行培训和教育，并开展儿童预防治疗多中心研究和国际血友病管理经验交流，通过一系列行动完善中国血友病病例信息管理，加速中国血友病领域医疗服务的升级。

据统计，开发和上市一种孤儿药在欧洲的成功率不到四千分之一，在美国仅为六千分之一。与常见病的新药不同，极度罕见疾病治疗药物的患者人均研发成本约为常见药物的 25 倍 ，因此很少有医药企业愿意投资开展罕见病治疗药物的研发工作。

对此，丛凡认为，面对罕见病诊疗尚不成熟的市场，药企的行动与支持至关重要，同时也需要企业和政府部门、医疗机构、社会团体、慈善组织等各方建立广泛的合作，以使更多中国罕见病患者得到治疗。

他告诉丁香园，在政府医保覆盖的基础上，夏尔与慈善机构、患者关爱组织等社会力量合作，开展了多项旨在减轻患者医疗负担的公益活动。例如，夏尔联合中华慈善总会、中国初级卫生保健基金、中国儿童少年基金会等社会各方力量，开展血友病患者援助项目。通过建立多方合作支持模式，帮助患者长期、系统、有效地进行疾病管理。

2016 年，该项目覆盖 60 多个城市，帮助 1100 多名患者采用国际领先的治疗方式开展治疗。如今，这些探索和实践已见成效。在中国很多城市，尤其是一些沿海城市，政府、医院、患者在疾病认知、治疗可及性以及医保政策等方面改善显著。

在采访的最后，丛凡强调，在中国医疗市场迅猛发展的态势下，夏尔着重增长、创新、效率、人才四大关键驱动力打造战略性商业模式。其中人才是重中之重，夏尔将着力打造“罕见病领域领航者”的最佳雇主品牌，以吸引更多具有国际化视野同时立足本土的复合型人才加入，为中国患者带来更多创新成果和福音。

罕见病治疗创新领域存在着重大的需求与机遇。虽然极具特殊性，但具有相当的规模，其增长速度也快于整体医疗市场，蕴含着极大的创新机遇。中国是夏尔全球未来发展与增长的重要引擎之一，夏尔愿以“罕见病领域领航者”为愿景，以罕见病业务为核心，辅以专科疾病业务并不断增强药品研发能力，以世界一流的研发体系，创新和高价值的产品线以及广泛的本地协作，为亟待治疗的患者带来改善生命质量的希望。