过去的一个月，FDA批了这8个新药……

美国食品药品监督管理局（FDA）8月份忙得不可开交，除了本月发布了大量的指南草案外，还忙于批准多种疾病的很多新疗法。

在上个月，FDA除了批准一批仿制药以及改进剂型等方面的普通药物，还批准了8种新药，大多是罕见病药物，在FDA，“新药”被归类为新的分子实体，无论是作为单一成分的药物还是作为复合药物的一部分，这些产品一般都含有以前FDA没有批准的活性成分。

第一个是日本协和发酵麒麟的非霍奇金淋巴瘤新药 Poteligeo（mogamulizumab-kpkc）注射剂，8月10日，FDA批准 Poteligeo 用于治疗两种类型的非霍奇金淋巴瘤，具体适应症为接受过至少一次全身性疗法的复发或难治性蕈样肉芽肿和 Sézary 综合征成年患者。

第二个是 Alnylam 制药公司的 Onpattro（patisiran），8月10日，FDA批准用于成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变（hATTR）引起的多发性神经疾病，成为全球首个RNAi药物，RNAi即RNA干涉，目的是防止产生有问题的蛋白质，这是许多疾病的基础，FDA为这种革命性的治疗开了绿灯，给予优先审查资格。

第三个是美国新泽西州的生物技术公司 Amicus Therapeutics 的 Galafold（migalastat），这是第一种治疗成人法布里病的口服药物，法布里病是一种罕见而且严重的遗传性疾病，医学上认为是一种X伴性遗传的溶酶体贮积病，发病和一种酶的基因突变有关，基因突变导致该酶活性部分或全部丧失，造成其代谢底物三己糖酰基鞘脂醇（GL-3）和相关的鞘糖脂在人体各器官、组织如心脏、肾脏、胰腺、皮肤、神经、肺等大量贮积，最终引起一系列脏器病变，据报道，全球患者仅有5000人左右。

第四个是专注女性健康的 TherapeuticsMD 公司的女用长效避孕环 Annovera，也是在8月10日获FDA批准，这是一个小而柔软的环状物，完全由女性自主控制，可以自行放入、取出，有效期超长，可以在一年的时间内防止排卵，简单的说，就是可以根据女性的意愿，一个月内非经期的三周放进去，经期那周取出来，这样可以连续使用13个月经周期。

第五个是法国 Biocodex 制药公司的 Diacomit（stiripentol），于8月20日被FDA批准用于已经服用氧异安定（clobazam）的两岁及以上患者治疗 Dravet 综合征（DS）相关癫痫发作，Dravet 综合征是一个儿童期发病的癫痫性脑病，临床少见，难治而且预后差，这种病被认为会影响美国大约2000~8000名儿童患者。

第六个是意大利生物制药公司 Dompe 的神经营养性角膜炎新药 Oxervate，于8月23日获得FDA批准，这是第一种治疗神经营养性角膜炎（NK）的药物，这种疾病由于角膜敏感性缺陷引起的变性疾病，治疗非常复杂，缺乏有效的治疗方法，FDA说，该病发病率不到万分之五，会导致角膜上皮的渐进损伤，Oxervate的有效成分是一种重组人神经生长因子，可促进眼部正常愈合，从而修复角膜损伤，以前的神经营养性角膜炎疗法需要外科手术，且只能缓解症状。

第七个是夏尔制药的 Takhzyro（lanadelumab-flyo），同样在8月23日被FDA批准，作为一种预防性治疗药物，用于12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防血管性水肿发作。HAE是一种罕见的遗传性疾病，据估计，全球发病率大约在1万至5万分之一，病情反复发作，临床表现为局部肿胀。

第八个是默沙东的抗 HIV-1 感染新药 Pifeltro ，这是一种新的非核苷类逆转录酶抑制剂，同时获批的默沙东的另一个抗HIV病毒药物 Delstrigo，每天一次的三重复合药物，默沙东预计这两种药物在一个月内就能提供给分销商。